发布日期: 2026-05-22 

2026年5月11日，美国食品及药品管理局（FDA）今日宣布，正在就药物再利用的相关工作公开征求意见，以帮助解决一系列疾病和病症中未满足的医疗需求。

为FDA已批准药物确定潜在的新用途，有助于利用现有药物知识加快治疗方法的可及性。此次公开征求意见是FDA一项更广泛举措的一部分，即在有充分证据支持的情况下更新已批准药物的标签，确保标签信息对医疗卫生服务提供者和患者具有临床意义，且在科学上保持最新。

FDA正向患者、临床医生、研究人员和其他利益相关方征集有关药物再利用的优先疾病领域和潜在候选品种的信息，尤其是在虽有科学数据可支持潜在新用途获批、但寻求此类用途获批的商业动力似乎有限的情形下。

FDA尤其关注存在重大未满足医疗需求的疾病领域的意见，包括代谢性疾病、神经退行性疾病、女性及男性健康问题、物质使用障碍和罕见病，以及利益相关方认为应予以优先关注的其他领域。

FDA正就以下方面征求信息：

可能已有充分证据支持潜在新用途的药物再利用候选品种；

初步临床数据（如来自病例报告、病例系列研究、观察性研究的数据）显示出前景，可能值得进一步研究的候选品种；

初步临床前数据显示出前景，可能值得进一步研究的候选品种；

有关确定再利用机会的创新方法，以及可能限制再利用药物开发或使用障碍的反馈意见，尤其针对几乎没有或完全没有商业动力去依据公开可得的科学证据寻求标签变更的情形。

公众意见将有助于FDA调整其评估和推动更多药物再利用机会的方法，包括与美国国立卫生研究院和医疗保险与医疗补助服务中心等联邦合作伙伴的协作。